Američané se genové léčby nebojí. Schválili ji pro boj s leukémií. Dostane se k nám?

Některé typy non-Hodgkinových lymfomů lze v USA nově léčit genovou terapií, která upravuje buňky pacientova imunitního systému tak, aby útočily na nakaženou část organismu. O středečním rozhodnutí Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) informovala americká média. Non-Hodgkinův lymfom byl v Česku diagnostikován například na konci roku 2015 zpěvákovi Karlu Gottovi, u toho ale zafungovala cílená chemoterapie.

Jen pro "beznadějné" případy u dospělých

V USA schválená metoda genové terapie zatím může být aplikována pouze u dospělých osob s agresivní formou rakoviny krve, u kterých jiné formy léčby selhaly. "Na tomto mechanismu léčby nádorů se intenzívně pracovalo a pracuje již řadu let a experimentálně byla podána již desítkám pacientů. Nicméně teprve nyní byly splněny náročné podmínky registrace a může se podávat i mimo klinické studie a výzkumné protokoly," řekl ČTK primář hematologicko-onkologického oddělení fakultní nemocnice v Plzni Pavel Jindra.

Záchrana jménem Yescarta

Metodu s názvem Yescarta vyvinula kalifornská firma Gilead Sciences a schválena byla po šestiměsíčním testování na 101 pacientech s vážným druhem rakoviny napadajícím jejich imunitní systém. Stala se druhou povolenou aplikací "živých léků" poté, co v srpnu FDA umožnila použití metody založené na manipulaci s geny při léčbě dětské leukemie.

Yescarta je podle serveru Quartz "formou personalizované medicíny známé pod názvem léčba chimerními T antigenními receptory (CAR-T), při níž jsou nemocnému jedinci odebrány bílé krvinky, ty jsou modifikovány a poté vráceny do pacientova organismu".

Rakovina krve – zásah na solar?

"Výsledky jsou pozoruhodné," řekl deníku The New York Times specialista na rakovinu krve z Moffittova onkologického centra ve floridské Tampě Frederick Locke. Během testů metody Yescarta se u 82 procent pacientů nádory zmenšily o více než polovinu, u 36 procent pacientů pak zmizely úplně. "Je to vzrušující. Myslíme si, že tuto terapii potřebuje mnoho pacientů. Ti lidé nemají jinou volbu," dodal.

Podle The New York Times by nová metoda mohla v USA ročně pomoci asi 3500 osob, Quartz počet kandidátů odhaduje dokonce na 10 000. "V Evropě tento typ léčby zatím dovolen vůbec není, protože se při ní používá genová manipulace a ta je v Evropě silně regulována, až omezována," doplnil primář Jindra. Aby léčba mohla být používána v Česku, musela by se změnit evropská legislativa.

Žádoucí léčba s nežádoucími účinky

Web The New York Times zároveň upozorňuje na nežádoucí účinky podobné těm, jaké se vyskytly u první schválené genové terapie. "Yescarta vedla u více než 40 procent osob ke vzniku chudokrevnosti a další rozšířené vedlejší účinky zahrnovaly oslabení imunitního systému kvůli nízkému počtu bílých krvinek," píše server. Léčba navíc může vést k zánětlivé reakci, jež může ohrozit život. Metoda proto bude zaváděna postupně a pouze ve zdravotnických zařízeních se speciálně vyškoleným personálem, napsal list The New York Times.

Koncem srpna schválila FDA podobnou léčbu dětské leukémie, která dokáže upravit imunitní buňky pacienta tak, aby s agresivní formou nemoci dokázaly samy lépe bojovat. Protože mají postup patentovaný farmaceutické firmy, bude podle vedoucího lékaře leukemické skupiny Interní hematologické a onkologické kliniky Fakultní nemocnice Brno Michaela Doubka pro pacienty velmi drahý.

Také Yescarta obnáší zásadní finanční zátěž. Cena jedné dávky vlastní, geneticky modifikované krve přijde na 373 000 dolarů (přes 8,1 milionu Kč). Jedna aplikace metody Kymriah proti dětské leukemii je momentálně ještě o 100 000 dolarů dražší.

ČTK