Vyléčíme slepotu? Nový vědní obor na to jde pomocí řas!

Největší naději pro pacienty se zrakovými problémy byly doposud kybernetické implantáty, které měly nefunkčnost očí zcela obejít. V příštích měsících však proběhnou první klinické testy metody, při nichž vědci kombinací genové terapie a nového oboru optogenetiky přimějí oční buňky znovu k činnosti. To vše díky principům, které byly pouze teoreticky postulovány teprve před 17 lety.

Virus jako dopravce

O experimentu jste možná již zaslechli v souvislosti se skutečností, že spásné geny do DNA pacientů dopraví upravené viry. Působí to děsivě, ve skutečnosti jsou ale okleštěné viry využívány jako dopravce užitečných genů už velmi dlouho a v celé řadě terapií. Viry totiž v rámci svého životního cyklu automaticky "unášejí" buňky hostitele a vkládají do nich své DNA – tedy i sekvence, které mohou vědci dopředu naplánovat.

Pokud k tomu odborníci odstraní tu část genomu viru, která způsobuje virové onemocnění, viry se stále budou chtít množit, nebudou však už na tělo hostitele mít svůj typický negativní vliv. Virového doručení může využívat i revoluční metoda editace genomu CRISPR/Cas9, o níž se v souvislosti s levnou a bezpečnou úpravou DNA mluví stále častěji. Mnohem důležitější než způsob dopravy je však v případě klinických testů léčby slepoty to, co vlastně viry přenášejí: specificky upravené geny mořských řas.

Konkrétně se jedná o fotosensitivní protein channelrhodopsin-2, který byl odizolován právě z DNA řas. Jeho specifikem po úpravě je, že v reakci na modré světelné spektrum umí aktivovat buňky oční rohovky, a donutí je tak přenášet vizuální signál dále do lidského mozku. Pokud se klinické testy dohlížené tvůrcem terapie Dr. Zhuo-Hua Panem podaří – a laboratorní pokusy k tomu dávají plnou důvěru – pacienti nebudou potřebovat elektronické implantáty, ale budou s to znovu vidět svět vlastníma očima, byť oproti zdravým lidem omezeným způsobem.

Nové hranice optogenetiky

Odhaduje se, že prapředci našich očí začínali právě jako fotosensitivní buňky, které mořským řasám sdělily, kam se natočit pro další přísun spásného slunečního světla. Právě tyto geny nyní možná obnoví u pacientů zrak – nebude to však bez inherentních limitací. Bude-li metoda vyzkoušená na myších fungovat i u lidí, rekonstruovaný zrak bude mít velké problémy za horšího osvětlení či v noci, a rovněž zřejmě doručí pouze černobílou perspektivu. Další generace pokusů se však mohou stále zlepšovat – ostatně metoda, která bude k jejich léčbě použita, byla teoreticky navržena teprve v roce 1999 a rozvíjení se dočkala teprve před 10 lety!

Za pokus je odpovědná společnost RetroSense Therapeutics, která si od klinických testů slibuje nejen objev léku slepoty, ale i posunutí hranic disciplíny známé jako optogenetika. Ta spočívá v chytré kombinaci genetiky a informační technologie – vědci ze Stanfordu v zásadě před dekádou zjistili, že mozkové buňky lze geneticky upravit tak, aby uměly reagovat na specifický typ světla, a donutit je tak k činnosti. Zní to banálně, celý proces, který v průběhu let schramstnul tvůrčí kapacity tisíců vědců, ovšem slibuje zpřístupnit zcela nové možnosti.

Díky optogenetice se totiž otevřela celá škála neinvazivních metod práce s mozkem. V praxi je tam například možné pomocí optogenetiky vyvolat vzpomínku, aktivovat určitý typ chování, ale i rekonstruovat ztracené schopnosti. Optogenetika doposud sloužila hlavně jako další způsob odhalování mozkových funkcí, tedy jak operuje paměť, kde jsou uložená jaká centra činností. Nyní se však zdá, že může být využita i jako způsob opravy našich těl. Časem s její pomocí snad zvládneme ještě více.

Ladislav Loukota